《基于真實世界證據(jù)的醫(yī)療器械臨床使用評價指南（2.0版）》旨在初步規(guī)范和合理引導真實世界研究在醫(yī)療器械臨床使用評價中的應用，為開展醫(yī)療器械臨床使用評價的醫(yī)療機構(gòu)和第三方科研機構(gòu)提供技術(shù)指引。本書包括指南制定的背景與目的、評價對象的選擇原則、醫(yī)療器械臨床使用評價指標框架概述、真實世界研究相關(guān)概念及其關(guān)系、真實世界研究的方法學、評價結(jié)果的應用等內(nèi)容。本書在醫(yī)用耗材和醫(yī)療設備兩個方面分別列舉相關(guān)評價維度與評價指標，特別是首次從醫(yī)療器械臨床使用評價角度對醫(yī)療設備提出使用行為評價維度，對醫(yī)用耗材提出適宜性評價維度，體現(xiàn)了對器械“使用”環(huán)節(jié)進行評價的重視。本書附錄為第一批國家高值醫(yī)用耗材重點治理清單、醫(yī)療設備臨床使用評價指標設計舉例、衛(wèi)生經(jīng)濟學評價基本方法學、統(tǒng)計學方法、醫(yī)用耗材和醫(yī)療設備臨床使用評價案例等，可供參考。
本書可供衛(wèi)生健康行政主管部門、醫(yī)療保障部門、醫(yī)院決策者及醫(yī)療器械臨床使用人員參考。

近年來，醫(yī)療器械技術(shù)發(fā)展迅速，大量新型醫(yī)療器械投入使用，成為診斷、治療、手術(shù)、護理等各個方面不可或缺的部分，帶動了醫(yī)療技術(shù)的快速提升。與此同時，大量醫(yī)療器械投入臨床診療工作，醫(yī)療器械的安全有效使用直接關(guān)系著醫(yī)療質(zhì)量安全和人民群眾身體健康。目前，對于醫(yī)療器械的監(jiān)管多處在上市前的審批階段，而對于醫(yī)療器械上市后評價的工作開展較少。因此，如何以臨床實踐結(jié)果為依據(jù)，從器械使用有效性、安全性、適宜性、經(jīng)濟性等方面衡量已上市醫(yī)療器械品種的臨床使用效果和患者效益，規(guī)范醫(yī)療器械臨床使用管理，保障醫(yī)療安全并提升醫(yī)療質(zhì)量，是當下亟待解決的問題。

醫(yī)療器械的規(guī)范合理使用與醫(yī)療質(zhì)量、醫(yī)療安全、醫(yī)療費用密切相關(guān)，得到了國家衛(wèi)生健康行政部門的高度重視。2019年，國家衛(wèi)生健康委、國家中醫(yī)藥局組織制定了《醫(yī)療機構(gòu)醫(yī)用耗材管理辦法（試行）》，加強醫(yī)療機構(gòu)醫(yī)用耗材管理，促進醫(yī)用耗材合理使用。2021年，國家衛(wèi)生健康委員會主任簽署中華人民共和國國家衛(wèi)生健康委員會令第8號，公布《醫(yī)療器械臨床使用管理辦法》（以下簡稱《辦法》），自2021年3月1日起施行�！掇k法》是目前醫(yī)療機構(gòu)醫(yī)療器械臨床使用管理的法律文件，對各級衛(wèi)生健康主管部門和醫(yī)療機構(gòu)醫(yī)療器械臨床使用提出了具體要求。

醫(yī)療器械臨床使用評價是促進醫(yī)療器械回歸臨床價值的基礎性工作。然而與藥品管理不同的是，醫(yī)療器械存在種類多、更新速度快、高質(zhì)量循證證據(jù)獲取困難等問題，傳統(tǒng)的臨床試驗方法很難應用于醫(yī)療器械評價。當前，采用真實世界證據(jù)支持醫(yī)療器械的臨床使用評價已經(jīng)是國際醫(yī)療器械準入中的主流做法。我國國家藥品監(jiān)督管理局在2019年底發(fā)布了《真實世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價技術(shù)指導原則（征求意見稿）》，肯定了將真實世界研究方法應用于醫(yī)療器械臨床評價的可行性。

為有效解決影響和制約醫(yī)療器械臨床使用安全性、有效性和經(jīng)濟性的突出問題，加快醫(yī)療器械臨床使用治理體系和治理能力的現(xiàn)代化，立足我國醫(yī)療機構(gòu)醫(yī)療器械臨床使用現(xiàn)狀，圍繞公立醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展改革主題，國家衛(wèi)生健康委醫(yī)院管理研究所于2020年啟動基于真實世界證據(jù)的醫(yī)療器械臨床使用評價工作。為保障相關(guān)工作的有效落實，制定本指南。

本指南旨在初步規(guī)范和合理引導真實世界研究在醫(yī)療器械臨床使用評價中的應用，為開展醫(yī)療器械臨床使用評價的醫(yī)療機構(gòu)和第三方科研機構(gòu)提供技術(shù)指引，不作為行政法規(guī)強制執(zhí)行。本指南1.0版隨基于真實世界證據(jù)的醫(yī)療器械臨床使用評價項目申報書發(fā)布，后結(jié)合項目評審成果與相關(guān)研究工作進展，邀請相關(guān)專家，對1.0版進行修訂與再編寫，生成此2.0版本。值得一提的是，本版指南新增醫(yī)療器械臨床使用評價指標框架部分，在醫(yī)用耗材和醫(yī)療設備兩個方面分別列舉相關(guān)評價維度與評價指標，特別是首次從醫(yī)療器械臨床使用評價角度對醫(yī)療設備提出使用行為評價維度，對醫(yī)用耗材提出適宜性評價維度，體現(xiàn)了對器械使用環(huán)節(jié)進行評價的重視。此外，本指南基于現(xiàn)有科學發(fā)展和認知水平制定，隨著相關(guān)研究工作的發(fā)展、提高和相關(guān)法律法規(guī)、標準制定的情況，本指南還會不斷地完善和修訂。

本指南的編寫工作得到了山東威高集團的支持，特此致謝。



馬麗平

國家衛(wèi)生健康委醫(yī)院管理研究所

2022年6月

馬麗平，國家衛(wèi)生健康委醫(yī)院管理研究所，主任，研究員，國家衛(wèi)生健康委醫(yī)院管理研究所研究員、主任
國家衛(wèi)生健康標準委員會醫(yī)療機構(gòu)管理標準專業(yè)委員會副主任委員；
國家衛(wèi)生健康標準委員會醫(yī)療服務標準專業(yè)委員會委員；
國家醫(yī)療器械臨床使用專家委員會委員
國家醫(yī)療保障局DRG試點工作專家組專家；
國際醫(yī)療質(zhì)量協(xié)會（ISQua）專家；
工信部和衛(wèi)健委先進醫(yī)療裝備應用示范項目專家；
工信部醫(yī)療裝備產(chǎn)業(yè)基礎技術(shù)公共服務平臺專家；
工信部醫(yī)療裝備十四五規(guī)劃研究專家組專家；
中國醫(yī)院協(xié)會衛(wèi)生健康質(zhì)量認證認可專業(yè)委員會副主委；
中國衛(wèi)生信息與健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)學會醫(yī)療質(zhì)量管理與監(jiān)督專業(yè)委員會副主任委員；
中國醫(yī)學裝備協(xié)會民營醫(yī)院裝備管理分會副會長；
醫(yī)院評審/認證/評價、衛(wèi)生標準、醫(yī)療質(zhì)量與安全管理、醫(yī)療器械、醫(yī)療保險、醫(yī)院績效、衛(wèi)生規(guī)劃等，主持省部級相關(guān)科研課題和項目90余項。牽頭建立醫(yī)療器械臨床使用評價平臺和編制《手術(shù)部位標識規(guī)范》等衛(wèi)生行業(yè)標準。

一、指南制定的背景與目的001
（一）指南制定的背景003
（二）指南制定的目的005

二、評價對象的選擇原則007

三、醫(yī)療器械臨床使用評價指標框架概述011
（一）醫(yī)用耗材臨床使用評價指標框架概述013
（二）醫(yī)療設備臨床使用評價指標框架概述017

四、真實世界研究相關(guān)概念及其關(guān)系023
（一）真實世界證據(jù)與真實世界數(shù)據(jù)025
（二）真實世界研究與隨機對照臨床試驗025

五、真實世界研究的方法學027
（一）真實世界研究方法學綜述029
（二）數(shù)據(jù)質(zhì)量規(guī)范034
（三）統(tǒng)計學分析要點037

六、評價結(jié)果的應用039
（一）評價結(jié)果的應用場景041
（二）評價結(jié)果的推廣043

附錄045
附錄1第一批國家高值醫(yī)用耗材重點治理清單047
附錄2醫(yī)療設備臨床使用評價指標設計舉例049
附錄3衛(wèi)生經(jīng)濟學評價基本方法學055
附錄4統(tǒng)計學方法056
附錄5醫(yī)用耗材臨床使用評價案例061
附錄6醫(yī)療設備臨床使用評價案例079

參考文獻090