本書調(diào)研以對重型β地貧患者 (或其看護(hù)者) 和具有地貧診療經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)生進(jìn)行抽樣調(diào)查, 以及對相關(guān)領(lǐng)域?qū)＜疫M(jìn)行深度訪談的形式, 從患者采取不同治療策略的診療現(xiàn)狀、疾病負(fù)擔(dān)、生活質(zhì)量、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)等角度進(jìn)行分析, 探究患者的診療現(xiàn)狀、存在的問題和患者未被滿足的需求, 了解臨床醫(yī)生對于輸血依賴型地貧的觀念和認(rèn)識(shí), 探索臨床醫(yī)生對于基因治療的認(rèn)知, 為地貧的防控政策制訂、臨床診療的發(fā)展, 以及地貧診療協(xié)作網(wǎng)絡(luò)的建立、創(chuàng)新療法的研發(fā)提供依據(jù)。