衛(wèi)生技術(shù)評估中的成本效果建模——實(shí)操教程
近年來“經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)”是醫(yī)藥領(lǐng)域內(nèi)的熱門話題，衛(wèi)生技術(shù)評估這項(xiàng)國際通用的決策工具已被國家醫(yī)療保障局用于每年進(jìn)行的《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》調(diào)整工作中。衛(wèi)生技術(shù)評估中，經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)最主流的方式為成本效果分析。成本效果分析往往需要依靠決策樹、馬爾可夫模型等對不同醫(yī)療技術(shù)的成本和效果進(jìn)行模擬以產(chǎn)生相應(yīng)證據(jù)輔助決策。本書為一本側(cè)重經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)實(shí)操的教科書，系統(tǒng)介紹了經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的基礎(chǔ)理論及實(shí)操步驟，并提供習(xí)題供讀者練習(xí)，可作為目前已有經(jīng)典教材的有機(jī)補(bǔ)充。同時(shí)，譯者在翻譯過程中對關(guān)鍵材料進(jìn)行補(bǔ)充，可供讀者進(jìn)行延伸閱讀。
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目錄
第1章經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)、成本效果分析和醫(yī)療資源配置 / 1
1.1引言 / 3
1.2稀缺性、選擇和機(jī)會成本 / 3
1.3經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的類型 / 4
1.3.1成本效益分析（CBA） / 4
1.3.2成本效果分析（CEA） / 5
1.3.3成本效用分析（CUA） / 7
1.4增量成本效果比（ICER） / 8
1.4.1簡單優(yōu)勢和擴(kuò)展優(yōu)勢 / 10
1.4.2凈效益法 / 13
1.5小結(jié) / 14
第2章搜集決策分析成本效果模型所需的證據(jù) / 15
2.1引言 / 17
2.2選擇證據(jù)來源以檢索證據(jù) / 18
2.3設(shè)計(jì)檢索策略 / 19
2.4檢索現(xiàn)有的成本效果模型 / 22
2.4.1成本效果模型的檢索途徑 / 22
2.4.2檢索策略、概念、檢索詞及組合 / 22
2.4.3檢索過濾器、數(shù)據(jù)庫限制和臨床資料查詢 / 24
2.5檢索臨床證據(jù) / 24
2.5.1尋找疾病發(fā)病率、患病率及自然史的相關(guān)證據(jù) / 24
2.5.2尋找健康干預(yù)方案臨床有效性的證據(jù) / 27
2.5.3數(shù)據(jù)庫限制和臨床查詢 / 31
2.6尋找與HRQoL和健康狀態(tài)偏好的證據(jù) / 32
2.6.1HRQoL和健康狀態(tài)偏好的證據(jù)來源 / 33
2.6.2檢索策略、概念、術(shù)語及組合 / 33
2.6.3檢索過濾器、數(shù)據(jù)庫限制和臨床資料查詢 / 36
2.7尋找資源使用和成本相關(guān)的證據(jù) / 36
2.7.1如何獲取資源使用和成本數(shù)據(jù) / 37
2.7.2檢索策略、概念、術(shù)語及組合 / 37
2.7.3檢索過濾器、數(shù)據(jù)庫限制和臨床資料查詢 / 37
2.8跟蹤和報(bào)告檢索活動 / 37
2.9質(zhì)量評估工具 / 40
2.10小結(jié) / 40
第3章建立決策樹成本效果模型 / 43
3.1引言 / 45
3.2什么是決策模型？ / 45
3.3決策樹的關(guān)鍵要素 / 47
3.4成本、產(chǎn)出和復(fù)雜性 / 53
3.5練習(xí): 構(gòu)建決策樹 / 56
3.6小結(jié) / 61
第4章不確定性、概率分析和成本效果分析結(jié)果 / 63
4.1引言 / 65
4.2成本效果模型中不確定性的來源 / 65
4.2.1抽樣誤差 / 65
4.2.2外推法 / 66
4.2.3通用性 / 67
4.2.4模型結(jié)構(gòu) / 67
4.2.5方法學(xué)不確定性 / 68
4.3對成本效果分析中不確定性的分析 / 69
4.3.1單因素敏感性分析 / 70
4.3.2多因素敏感性分析 / 70
4.3.3閾值分析 / 71
4.3.4極值分析 / 71
4.4概率敏感性分析（PSA） / 72
4.5概率分析的產(chǎn)出 / 74
4.6增量成本效果比的一些問題 / 76
4.7小結(jié) / 79
第5章馬爾可夫成本效果模型 / 81
5.1引言 / 83
5.2為何使用馬爾可夫模型？ / 83
5.3健康狀態(tài) / 84
5.4轉(zhuǎn)移概率 / 86
5.5馬爾可夫跡 / 87
5.6周期長度、時(shí)間范圍和貼現(xiàn) / 88
5.7小結(jié) / 92
第6章有效性參數(shù)的概率分布 / 93
6.1引言 / 95
6.2什么是有效性參數(shù)？ / 95
6.2.1獲取與有效性相關(guān)的信息 / 96
6.3為有效性參數(shù)選擇分布 / 96
6.3.1參數(shù)分布的擬合 / 97
6.4用于概率的Beta分布 / 98
6.5用于多項(xiàng)概率的狄利克雷分布 / 101
6.6用于對數(shù)相對風(fēng)險(xiǎn)的正態(tài)分布 / 102
6.7對于時(shí)間事件數(shù)據(jù)的生存分析 / 103
6.7.1指數(shù)分布 / 104
6.7.2韋布爾分布 / 105
6.7.3岡珀茨分布 / 106
6.7.4為時(shí)間事件數(shù)據(jù)選擇參數(shù)分布類型 / 107
6.8生存分析中的參數(shù)相關(guān)性 / 108
6.9小結(jié) / 109
第7章成本和效用參數(shù)的概率分布 / 111
7.1引言 / 113
7.2成本參數(shù)的分布 / 113
7.2.1對數(shù)正態(tài)分布 / 114
7.2.2Gamma分布 / 115
7.3效用參數(shù)的分布 / 116
7.3.1效用量表的分布特征 / 119
7.4期望效用值接近1.0的不確定性特征 / 119
7.4.1預(yù)期效用值遠(yuǎn)小于1.0的不確定性特征 / 120
7.4.2成本效果模型中效用值的邏輯排序 / 122
7.4.3健康狀態(tài)特異的不良反應(yīng)效用值損失 / 123
7.5小結(jié) / 123
第8章相關(guān)參數(shù)和楚列斯基分解 / 125
8.1引言 / 127
8.2相關(guān)參數(shù) / 127
8.3定義一組相關(guān)的參數(shù) / 129
8.4楚列斯基分解 / 133
8.5如何對不同數(shù)量的變量進(jìn)行楚列斯基分解？ / 135
8.6解釋楚列斯基分解 / 136
8.7小結(jié) / 137
附錄 / 137
第9章使用Excel構(gòu)建馬爾可夫成本效果模型 / 141
9.1引言 / 143
9.2模型結(jié)構(gòu) / 143
9.3在Excel中建模 / 145
9.4構(gòu)建參數(shù)表 / 149
9.5模型編程 / 150
9.6在模型中添加貼現(xiàn)率、成本和效用 / 152
9.7計(jì)算確定性的增量成本效果比（ICER） / 153
9.8小結(jié) / 154
第10章馬爾可夫模型概率化 / 157
10.1引言 / 159
10.2確定性和概率性CEA / 159
10.3使馬爾可夫模型成為概率化模型 / 161
10.4從隨機(jī)性模型中獲得PSA結(jié)果 / 163
10.5練習(xí)： 概率化效果參數(shù) / 165
10.6練習(xí)： 成本和效用參數(shù)的概率化 / 168
10.7練習(xí)： 納入楚列斯基分解 / 171
10.8小結(jié) / 175
附錄 / 175
第11章概率敏感性分析的輸出結(jié)果 / 181
11.1引言 / 183
11.2成本效果平面散點(diǎn)圖 / 184
11.3成本效果可接受曲線（CEAC） / 187
11.4成本效果可接受邊界（CEAF） / 189
11.5練習(xí)： 散點(diǎn)圖、CEAC和CEAF / 191
11.6小結(jié) / 194
第12章投資于醫(yī)療衛(wèi)生、研究和信息價(jià)值 / 195
12.1引言 / 197
12.2不確定性和醫(yī)療衛(wèi)生報(bào)銷決策過程 / 198
12.3投資創(chuàng)新衛(wèi)生技術(shù) / 199
12.4凈收益概率圖和管理決策的不確定性 / 201
12.5延遲報(bào)銷決策以進(jìn)行更多研究 / 204
12.5.1決策的不確定性和錯(cuò)誤決策的成本 / 206
12.5.2完美信息的期望值與樣本信息價(jià)值 / 206
12.5.3計(jì)算完美信息期望值 / 209
12.6分解信息價(jià)值： 完美參數(shù)信息期望值和樣本信息期望值 / 210
12.6.1完美參數(shù)信息期望值 / 211
12.6.2樣本信息期望值 / 211
12.7練習(xí)： 構(gòu)建凈收益概率圖并計(jì)算完美信息價(jià)值 / 211
12.7.1計(jì)算完美信息期望值 / 214
12.8小結(jié) / 215第13章衛(wèi)生技術(shù)監(jiān)管和報(bào)銷中的信息價(jià)值 / 217
13.1引言 / 219
13.2信息價(jià)值分析用于確定研究優(yōu)先順序 / 219
13.3信息價(jià)值分析用于研究設(shè)計(jì) / 220
13.3.1樣本信息期望凈現(xiàn)值的計(jì)算 / 220
13.4決策理論準(zhǔn)備好為試驗(yàn)設(shè)計(jì)提供信息了嗎？ / 223
13.4.1構(gòu)建決策問題 / 223
13.4.2證據(jù)合成和模型參數(shù)化 / 223
13.4.3計(jì)算和統(tǒng)計(jì)挑戰(zhàn) / 223
13.4.4監(jiān)管部門和報(bào)銷機(jī)構(gòu)的使用 / 224
13.4.5公共研究專員和臨床試驗(yàn)人員的使用 / 224
13.4.6衛(wèi)生技術(shù)的產(chǎn)業(yè)發(fā)展 / 224
13.5不斷變化的監(jiān)管和報(bào)銷環(huán)境中的信息價(jià)值 / 225
13.6小結(jié) / 225
附錄 / 226
后記 / 228
原書作者簡介 / 230
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