目錄
中文版序
譯者簡(jiǎn)介
譯者的話
序
Graeme Bible博士的序
James H Eberwine博士的序
Eduard Enrico Holdener博士的序
原著作者簡(jiǎn)介
第0章 介紹
你可能需要什么藥物而你又為何無法獲得它們/1
衰老是疾病的主要危險(xiǎn)因素/1
痛苦的現(xiàn)實(shí)和阿爾茨海默病/2
需要政府更多的參與/4
進(jìn)入市場(chǎng)的果斷和遲疑/4
政府能夠改變未來/5
情況并不都是那么不幸與黯淡/6
社會(huì)能做什么/6
第1章 盡管大藥企的藥物開發(fā)正處“危機(jī)”，為何仍有新藥
陷于危機(jī)和合并中的制藥產(chǎn)業(yè)/7
表1.1 最常見的疾�。好绹�(guó)的發(fā)病情況/10
表1.2 按照收入、雇員人均盈利和市值排名的前12位制藥公司/11
為什么堅(jiān)信未來的新藥將會(huì)產(chǎn)生？/11
表1.3 將來為何會(huì)有很多新藥/11
新指征的安全藥物：新療法并非總需要新藥/14
預(yù)防性藥物：大規(guī)模、漫長(zhǎng)、昂貴和確證的試驗(yàn)/15
年齡作為危險(xiǎn)因子和警惕成本花費(fèi)/16
新近孤兒化的疾�。焊�需要政府之參與/17
第2章 對(duì)藥物需求的增長(zhǎng)
小分子藥物和生物技術(shù)藥/18
表2.1 驅(qū)動(dòng)醫(yī)藥銷售增長(zhǎng)的因素/18
老齡化的人口/19
罕見病或“孤兒病”/19
表2.2 最貴的治療“孤兒病”生物技術(shù)藥/20
藥物開發(fā)：增加生物技術(shù)藥/21
MS的治療/23
圖2.1 治療MS的小分子藥物和生物技術(shù)藥/24
表2.3 目前臨床上使用的MS藥物/25
RA的治療/26
圖2.2 RA：1998年至2011年的治療歷史與開支/27
重組蛋白用于治療/29
未來用于治療的重組蛋白/29
表2.4 為治療和接種目的而制造的幾大組重組蛋白和疫苗/30
表2.5 私營(yíng)產(chǎn)業(yè)對(duì)未來藥物開發(fā)的要求/30
藥企、政府和非政府組織/31
表2.6 頂級(jí)藥企研究的“核心”治療領(lǐng)域/32
第3章 藥物正變得更好：過去幾十年里的突破性藥物
二戰(zhàn)以來的顯著進(jìn)展/33
極其賺錢的藥物發(fā)現(xiàn)之輝煌開端和可怕結(jié)局/34
藥物發(fā)現(xiàn)回?fù)舻谝浑A段/35
藥物發(fā)現(xiàn)真的被套牢？/35
薈萃分析是有用的：舊信息的新詮釋/40
安全藥物的新用途/40
表3.1 新藥研發(fā)必須和必將繼續(xù)的原因/41
其他適應(yīng)證的標(biāo)簽外使用/41
重新定位來延長(zhǎng)生存周期/44
表3.2 新的和改進(jìn)藥物的關(guān)鍵因素/44
公司內(nèi)外在取代市售藥物治療贏利性指征上的競(jìng)爭(zhēng)/45
表3.3 改進(jìn)藥物的途徑/45
定價(jià)策略/45
更加注重藥物長(zhǎng)期安全性和風(fēng)險(xiǎn)裨益比/47
移動(dòng)的門柱/49
繼續(xù)等待減肥藥/50
循證醫(yī)學(xué)需要大規(guī)模和長(zhǎng)期的公立試驗(yàn)/50
循證醫(yī)學(xué)的收獲和給予/53
每年批準(zhǔn)的藥物數(shù)目/54
表3.4 2009年獲準(zhǔn)藥物的治療領(lǐng)域/54
表3.5 FDA在2009年批準(zhǔn)的新藥/55
表3.6 FDA在2010年批準(zhǔn)的新藥/57
表3.7 FDA在2011年批準(zhǔn)的新藥/59
第4章 我們想要治療哪些疾��？
存在多少種疾��？/63
醫(yī)藥公司怎樣選擇待治疾病/63
表4.1 最大的醫(yī)療需求與對(duì)其覆蓋的在研新藥項(xiàng)目數(shù)量之間的鴻溝/65
生物醫(yī)藥研究的資金和方向/66
圖4.1 生命科學(xué)研究的資金來源/67
圖4.2 美國(guó)政府對(duì)于生物醫(yī)學(xué)、癌癥和HIV感染/艾滋病的研究投入/70
疾病治療的科學(xué)基礎(chǔ)/70
圖4.3 藥企的在研項(xiàng)目數(shù)與疾病流行程度的比較/71
表4.2 前20名藥企1997年的15個(gè)核心治療領(lǐng)域/72
表4.3 輝瑞在治療寬度上的緊縮/73
新的研究途徑和生物仿制藥的出現(xiàn)/73
仿制藥生產(chǎn)商/75
表4.4 前10名仿制藥公司：位置和方向/75
生物仿制藥/76
“同類首個(gè)”、“仿制”和“同類最好”的藥物：營(yíng)銷者之夢(mèng)/77
表4.5 選定疾病的仿制藥/80
喚醒成功的Ⅱ期臨床候選藥于沉睡中/81
表4.6 社會(huì)急需有藥治療的疾病/82
安全藥物的題外之用/83
非政府組織/84
在醫(yī)院還是在FDA建立適應(yīng)證？/85
標(biāo)簽外使用肯定便于上市藥物治療其他疾病，但這是想要的策略嗎？/86
社會(huì)如何影響大藥企和生物技術(shù)公司對(duì)適應(yīng)證的選擇？/86
第5章 治療領(lǐng)域：未來戰(zhàn)略性重要的疾病
社會(huì)與制藥業(yè)的不同觀點(diǎn)/89
大病的人力和經(jīng)濟(jì)成本/90
阿爾茨海默�。喊l(fā)展最快和最具威脅的疾病/91
早期診斷的必要性/94
轉(zhuǎn)化研究/96
表5.1 2009年主要制藥公司中排名前15位的研發(fā)預(yù)算/97
表5.2 2009年主要生物技術(shù)公司中排名前15位的研發(fā)預(yù)算/97
肥胖癥和2型糖尿病/98
手術(shù)與藥物干預(yù)對(duì)比/101
神經(jīng)性疼痛/101
癌癥/102
表5.3 2007年美國(guó)癌癥發(fā)病人數(shù)之估計(jì)/103
表5.4 2010年Ⅲ期臨床試驗(yàn)的10大失敗案例/104
表5.5 癌癥治療的進(jìn)展：2009年至2011年間批準(zhǔn)的新藥/104
有效的政府和社會(huì)干預(yù)/105
第6章 重磅炸彈式藥物與仿制藥相比
重磅炸彈式藥物的產(chǎn)品線出了什么事？/107
制藥業(yè)能在哪里找到新的重磅炸彈式藥物？/107
請(qǐng)?jiān)谶@兒多做研究/109
新的重磅炸彈式藥物/110
兩位數(shù)增長(zhǎng)成為不合理的期待/112
大藥企插上仿制藥之翼/112
仿制藥生產(chǎn)商長(zhǎng)出研發(fā)之臂/114
所有藥物都將成為仿制藥嗎？/114
監(jiān)管生物仿制藥/115
研究開發(fā)的未來/116
依然存在巨大和未滿足的醫(yī)療需求/117
第7章 制藥業(yè)為什么是特殊產(chǎn)業(yè)？
藥物發(fā)現(xiàn)是最受監(jiān)管的人類活動(dòng)/118
歷史及兼并/119
基礎(chǔ)和轉(zhuǎn)化研究/119
圖7.1 全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)1996～2011年的研發(fā)投入/120
表7.1 市值最大的制藥公司/121
表7.2 市值最大的生物技術(shù)公司/121
經(jīng)濟(jì)及社會(huì)貢獻(xiàn)/122
政府的不介入與介入/122
危機(jī)，什么危機(jī)？本末倒置？/123
學(xué)界與產(chǎn)業(yè)的合作/124
重新審視大型藥企的研究缺口/127
填補(bǔ)大型藥企的研究缺口/128
法規(guī)和政策/129
臨床試驗(yàn)/129
美國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院關(guān)于國(guó)立癌癥研究所臨床研究的報(bào)告/131
FDA提出公布完整答復(fù)函/132
第8章 朝向個(gè)性化醫(yī)療的診斷
“沒有診斷就沒有治療，而沒有現(xiàn)存的治療，我們也無需診斷了”/133
診斷產(chǎn)品的增長(zhǎng)/134
表8.1 羅氏部門性研發(fā)開支/134
為何診斷行業(yè)對(duì)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)如此重要？/135
生物標(biāo)志物/135
靶向癌癥療法/135
伴侶診斷/137
對(duì)診斷更嚴(yán)格的監(jiān)管/138
什么是好的診斷測(cè)試？/139
第9章 個(gè)性化醫(yī)療
表9.1 個(gè)性化醫(yī)療的前景和先決條件/142
個(gè)性化醫(yī)療的常識(shí)/143
表9.2 FDA強(qiáng)制性的基因分型：疾病、測(cè)試及治療/145
編碼/146
興起個(gè)性化醫(yī)學(xué)/146
藥物不良反應(yīng)將排名為第五大死因/148
“吹風(fēng)機(jī)”和“烤面包機(jī)”藥物/148
個(gè)性化醫(yī)學(xué)的未來/150
知識(shí)管理/150
藥物治療意味著什么？/151
挖掘知識(shí)與學(xué)習(xí)法則/152
第10章 藥物價(jià)錢可以是多少？
圖10.1 部分OECD國(guó)家的醫(yī)療保健開支分布/155
用在醫(yī)療和新藥上的開支會(huì)增加嗎？/155
“治療數(shù)目”/156
圖10.2 “過去30年”內(nèi)美國(guó)他汀類藥物的使用/157
最昂貴藥品的價(jià)格/158
侵蝕高價(jià)藥物/161
質(zhì)量校正生命年成本：QALY/162
英國(guó)是怎樣計(jì)算QALY的？/163
表10.1 QALY是怎樣計(jì)算的/163
成本效益是什么？/163
第11章 為2025年前的藥物發(fā)現(xiàn)構(gòu)建模式
21世紀(jì)初的現(xiàn)實(shí)/166
短視的藥企直面長(zhǎng)期的安全性/167
偏離創(chuàng)新的道路/168
循證醫(yī)學(xué)/169
失敗風(fēng)險(xiǎn)導(dǎo)致規(guī)避風(fēng)險(xiǎn)/170
填補(bǔ)戰(zhàn)略真空/171
風(fēng)險(xiǎn)投資：少點(diǎn)投資導(dǎo)致少點(diǎn)冒險(xiǎn)/171
社會(huì)贊助的安全性網(wǎng)絡(luò)/172
未來的歷史/173
我們?cè)鯓釉诒凰幤蠓艞壍�有醫(yī)療需求的領(lǐng)域創(chuàng)制新藥？/174
什么是分配政府支持的最好辦法？/174
哪些疾病是國(guó)際性和亟待優(yōu)先應(yīng)對(duì)的？/178
第一步：加強(qiáng)研究/179
第二步：新結(jié)果、新靶點(diǎn)、新的生物技術(shù)公司/180
第三步：政府支持的舉措/180
外包和藥物發(fā)現(xiàn)的哪些部分可以擴(kuò)展？/182
表11.1 藥企的外包形式/182
實(shí)體真的擊敗虛擬/184
不久將來的制造業(yè)/184
不久將來的臨床試驗(yàn)/185
不久將來的正產(chǎn)出/185
不久將來的負(fù)產(chǎn)出/186
看似完美而不完美/187
樂觀之空間和時(shí)間？/187
表11.2 使癌癥成為醫(yī)藥企業(yè)和生物技術(shù)公司首選治療領(lǐng)域的因素/188
更快更長(zhǎng)期的監(jiān)管實(shí)踐/189
第12章 2010～2025年間的藥物開發(fā)模式
醫(yī)藥工業(yè)為何是如此格局/190
新興經(jīng)濟(jì)和醫(yī)藥工業(yè)/191
表12.1 醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵因素/191
知識(shí)產(chǎn)權(quán)與質(zhì)量/192
瑞士的機(jī)遇/193
藥物開發(fā)正在前行但不完全/195
但當(dāng)問及誰將開發(fā)新藥時(shí)，這把我們置于何地？/196
醫(yī)療需求激發(fā)動(dòng)機(jī)/196
過去和未來之趨勢(shì)/197
兼并與收購/197
大型制藥公司/198
大型生物技術(shù)公司/201
小型生物技術(shù)公司/201
非營(yíng)利性制藥公司/202
虛擬公司/203
救活Ⅱ期藥物/203
巨大激勵(lì)的第四種思路：修訂專利法/205
“生物技術(shù)公司項(xiàng)目的股市”/206
保障安全藥品的未來/208
索引