近年來，醫(yī)學(xué)研究中的資源浪費(fèi)問題受到了廣泛關(guān)注。2009 年，循證醫(yī)學(xué)創(chuàng)始人之一 lain Chalmers 爵士在《柳葉刀》發(fā)表文章指出;生命科學(xué)領(lǐng)域有 85%的研究是多余的，造成了每年超過千億美元的研究資源浪費(fèi)。造成研究浪費(fèi)的因素主要包括;研究問題重要性不足、研究方法設(shè)計(jì)不恰當(dāng)、發(fā)表文獻(xiàn)難以獲得以及報(bào)告偏倚等。過去 20 年，臨床研究透明化進(jìn)程快速推進(jìn)，在研究方案設(shè)計(jì)與注冊(cè)、過程質(zhì)量控制與數(shù)據(jù)共享、成果報(bào)告規(guī)范等方面均取得了突出成效，大大推動(dòng)了臨床研究質(zhì)控水平的提升。然而，當(dāng)前的成果主要體現(xiàn)在偏倚控制方法學(xué)和操作規(guī)范層面，而對(duì)于臨床研究結(jié)果的價(jià)值以及提升臨床研究?jī)r(jià)值的方法重視不夠，成果不多。
根據(jù)臨床實(shí)踐需求提出一個(gè)科學(xué)研究問題，并能夠采用合理的療效評(píng)價(jià)指標(biāo)進(jìn)行測(cè)評(píng)，是保障臨床研究?jī)r(jià)值的基本要求。療效評(píng)價(jià)指標(biāo)的選擇和測(cè)量是關(guān)平臨床研究?jī)r(jià)值的關(guān)鍵問題。2010 年，COMET（Core Outcome Measures in Effectiveness Trials）工作組成立，明確提出核心指標(biāo)集（COS）研究是減少臨床研究浪費(fèi)問題的一個(gè)重要切入點(diǎn)，這具有里程碑意義。COMET 致力于整合 COS 研究與應(yīng)用實(shí)踐方面的資源，創(chuàng)新 COS 研制的方法學(xué)和技術(shù)規(guī)范，促進(jìn)信息共享和學(xué)術(shù)交流，有效推動(dòng)了COS 研究的深入與發(fā)展。目前，已有 2430 余個(gè)研究機(jī)構(gòu)參與了COS 的相關(guān)研究工作，研究熱點(diǎn)領(lǐng)域包括癌癥、風(fēng)濕病、神經(jīng)病、心臟和循環(huán)疾病、骨科及創(chuàng)傷、胃腸病、傳染病、肺和呼吸道疾病、牙科和口腔健康、妊娠和分娩、內(nèi)分泌和代謝疾病、皮膚病等。
2006 年，我們?cè)陂_展中醫(yī)藥療效評(píng)價(jià)、Meta 分析等研究的過程中，發(fā)現(xiàn)了中醫(yī)藥臨床研究療效評(píng)價(jià)指標(biāo)存在的一系列問題，在積極探索解決方案的同時(shí)，提出了評(píng)價(jià)指標(biāo)規(guī)范化的設(shè)想。國(guó)際上 COS 概念的提出，更加堅(jiān)定了我們開展該方向研究的信心和動(dòng)力。我們注冊(cè)了個(gè)中醫(yī)藥COS研究方案，獲得了個(gè)國(guó)家自然科學(xué)基金項(xiàng)目，次系統(tǒng)介紹了COS 研究框架，發(fā)布了個(gè)中醫(yī)藥COS研制團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)。為了加快 COS 研究工作的系統(tǒng)性和規(guī)范性，在 COMET 支持下，中國(guó)循證醫(yī)學(xué)中心和天津中醫(yī)藥大學(xué)循證醫(yī)學(xué)中心于 2019年7月19日成立了中國(guó)臨床試驗(yàn)核心結(jié)局指標(biāo)集研究中心（Chinese clinical trial core outcome set research center，ChiCOS）。ChiCOS 網(wǎng)站、公眾號(hào)及國(guó)內(nèi)首個(gè)COS 研究專業(yè)數(shù)據(jù)庫均已成功上線運(yùn)行，為我國(guó) COS 研究的開展與推廣提供了專業(yè)化的平臺(tái)支撐。
當(dāng)前，國(guó)內(nèi)外 COS研究快速發(fā)展，新的方法和技術(shù)規(guī)范不斷完善。核心指標(biāo)集研制方法、研究方案及研究結(jié)果報(bào)告規(guī)范、測(cè)量工具研究方法等指導(dǎo)原則陸續(xù)發(fā)布，為相應(yīng)工作的開展提供了基本遵循。核心指標(biāo)集研究實(shí)踐數(shù)量也在增長(zhǎng)，涉及多個(gè)疾病領(lǐng)域，覆蓋多個(gè)國(guó)家和地區(qū)。在應(yīng)對(duì)新冠肺炎疫情中，國(guó)內(nèi)外團(tuán)隊(duì)聯(lián)合，在很短時(shí)間內(nèi)研制了新冠肺炎防治臨床療效評(píng)價(jià)核心指標(biāo)集，為相關(guān)臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)及證據(jù)評(píng)價(jià)提供了具有臨床重要性的評(píng)價(jià)指標(biāo)。
為進(jìn)一步推廣 COS 研究技術(shù)方法，ChiCOS 牽頭組織相關(guān)專家學(xué)者，共同編寫了《臨床評(píng)價(jià)核心指標(biāo)集研究方法與實(shí)踐》，系統(tǒng)闡述 COS 的價(jià)值、基本概念、研究方法、技術(shù)規(guī)范及實(shí)踐案例。全書共分為6個(gè)章節(jié)，章介紹了臨床試驗(yàn)的評(píng)價(jià)指標(biāo)、指標(biāo)分類，以及存在的問題;第二章介紹了核心指標(biāo)集基本概念及國(guó)內(nèi)外研究進(jìn)展;第三章系統(tǒng)解讀了核心指標(biāo)集研制和發(fā)表技術(shù)規(guī)范;第四章介紹了核心指標(biāo)集研制方法及技術(shù)流程;第五章介紹了中醫(yī)藥臨床研究指標(biāo)存在的問題;第六章闡述了中醫(yī)藥核心指標(biāo)集研究的特點(diǎn)、典型案例及重點(diǎn)工作方向和任務(wù)。本書首次系統(tǒng)介紹了國(guó)內(nèi)外 COS 研究的技術(shù)方法和進(jìn)展，對(duì)開展 COS 相關(guān)研究具有理論指導(dǎo)和實(shí)踐參考價(jià)值。
核心指標(biāo)集研究方法與實(shí)踐還處于初期階段，相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)和技術(shù)規(guī)范也在不斷完善之中，隨著實(shí)踐應(yīng)用的深化，相關(guān)技術(shù)方法也將不斷更新。本書是該領(lǐng)域的本專著，由于實(shí)踐基礎(chǔ)比較薄弱，在內(nèi)容的完整性和編排方面還存在不足之處，有待進(jìn)一步完善，希望廣大讀者提出建議和意見，我們將于再版時(shí)加以修訂完善。
后，謹(jǐn)代表編委會(huì)對(duì)本書中引用和參考的國(guó)內(nèi)外成果所屬相關(guān)學(xué)術(shù)組織和個(gè)人表示真摯的感謝!
編者 2021年6月