《罕見病藥物研發(fā)的創(chuàng)新方法》從監(jiān)管和科學(統(tǒng)計)的角度出發(fā)，針對藥物研究與開發(fā)的設計和分析方面提供生物統(tǒng)計學應用方法。本書評估了關鍵問題(例如療效終點/界值的選擇，樣本量要求和復雜的創(chuàng)新性設計)；探討了監(jiān)管審查和批準過程中的統(tǒng)計學概念與方法；闡明監(jiān)管審批過程中存在爭議的統(tǒng)計學問題；提出評估罕見病監(jiān)管提交文件的建議；提出罕見病藥物研發(fā)的創(chuàng)新性研究設計和統(tǒng)計方法，包括單病例隨機對照試驗設計、適應性試驗設計、主方案-平臺設計；并且提供針對罕見病藥物研發(fā)(如基因治療)監(jiān)管指導原則的見解。本書對推動我國的罕見病藥物研發(fā)具有較高的參考價值。